PCSK9: Vad du behöver veta
Du har kanske hört talas om PCSK9-hämmare, och hur den här klassen av läkemedel kan bli nästa stora genombrott vid behandling av högt kolesterol. För att förstå hur denna nya medicineringsklass fungerar, måste du först förstå PCSK9-genen.
Läs vidare för att lära dig mer om den här genen, hur den påverkar blodkolesterolnivåerna, och hur forskare använder den informationen för att skapa nya behandlingar för ett alltför vanligt problem.
PCSK9-genen
Vi har alla en gen som kallas proproteinkonvertas subtilisin / kexin typ 9 (PCSK9). Denna gen påverkar direkt antalet LDL-receptorer i kroppen. LDL-receptorer hjälper till att reglera mängden LDL-kolesterol som kommer in i blodomloppet. De flesta LDL-receptorer finns på leverens yta.
Vissa mutationer av PCSK9-genen kan sänka antalet LDL-receptorer. Detta kan orsaka en ärftlig form av högt kolesterol, känd som hyperkolesterolemi. Högt LDL-kolesterol kan leda till hjärt-kärlsjukdom, hjärtinfarkt eller stroke.
Andra mutationer av PCSK9-genen kan faktiskt sänka LDL-kolesterol genom att öka antalet LDL-receptorer. Människor med lägre LDL-kolesterolnivåer har lägre risk att utveckla hjärtsjukdomar och stroke.
Typer av PCSK9-läkemedel och hur de fungerar
PCSK9-läkemedel undertrycker PCSK9-enzymet uttryckt av genen. Det är därför de kallas PCSK9-hämmare.
I augusti 2015 godkände Food and Drug Administration (FDA) evolocumab (Repatha), en PCSK9-hämmare från Amgen. I kliniska prövningar reducerade personer som tog evolocumab i ett år sina LDL-kolesterol med cirka 60 procent jämfört med kontrollgruppen. Ett år senare hade drygt 2 procent av dem i standardterapikruppen en stor hjärtrelaterad händelse jämfört med knappt 1 procent av dem som tog evolocumab.
I juli 2015 godkände FDA alirocumab (Praluent). En ny klinisk studie hade liknande framgång vid sänkning av LDL-kolesterol. Endast 1,7 procent av patienterna upplevde någon typ av hjärtrelaterad händelse under 78 veckors försök.
Biverkningar och risker
Alla läkemedel har potential för biverkningar. Biverkningar rapporterades hos 69 procent av dem som tog evolocumab i de kliniska prövningarna. Svullnad eller utslag på injektionsstället, smärta i benen och trötthet var några av de rapporterade biverkningarna. Mindre än 1 procent rapporterade mental förvirring, svårighetsfokusering eller andra neurokognitiva problem.
I alirocumab-studierna rapporterades biverkningar hos 81 procent av deltagarna som tog drogen. Dessa inkluderade reaktioner på injektionsstället, muskelsmärta och ögonrelaterade händelser. Något mer än 1 procent av deltagarna rapporterade neurokognitiva biverkningar. Dessa inkluderade minnessvårigheter och förvirring.
Långtidseffekter och risker är ännu inte kända.
PCSK9 Droger och statiner: Hur de jämför
Både PCSK9-hämmare och statiner har visat sig vara effektiva vid sänkning av LDL-kolesterol.
Statiner arbetar genom att blockera HMG-CoA reduktas. Det är ett enzym som din lever använder för att göra kolesterol. Statiner hjälper också din kropp att reabsorbera uppbyggda kolesterolförekomster från dina artärer. De flesta människor kan ta statiner utan svårighet, men vissa människor kan inte tolerera biverkningar som matsmältningsbesvär och muskelsmärta. Statiner har funnits länge, så din läkare kan ge dig information om hur de fungerar på lång sikt. De är tillgängliga i varumärke och generiska tabletter och har blivit ganska överkomliga.
PCSK9-hämmare kan ge ett annat behandlingsalternativ för personer som har högt LDL-kolesterol, har hög risk för hjärt-kärlsjukdom och kan inte tolerera statiner. Dessa nyare droger kräver injektioner varannan fyra veckor. Vi har inte tillräckligt med information för att veta hur PCSK9-hämmare kommer att minska kardiovaskulära händelser över tiden.
Hur påverkar detta behandlingen av högt kolesterol?
Enligt amerikanska centra för sjukdomskontroll och förebyggande behandling har 73,5 miljoner vuxna i USA högt LDL-kolesterol. Statiner är för närvarande förstahandsbehandling för dem som inte kan kontrollera sitt kolesterol genom kost och motion.
PCSK9-hämmare kan bli en livskraftig alternativ behandling för personer som inte kan ta statiner.
Fortsätt läsa: Kolesterolkontroll: PCSK9-hämmare mot statiner
